Una nueva esperanza para los pacientes con Gaucher

Tras perder a su hijo Gregory de 4 años a causa de una forma severa de la enfermedad de Gaucher, la familia Macres se dedicó a impulsar la investigación para encontrar una cura para este raro trastorno genético.

Entre los laboratorios dedicados a comprender esta patología, se encuentra el del Prof. Tony Futerman del Departamento de Ciencias Biomédicas en el Instituto Weizmann de Ciencias. En un nuevo estudio realizado en colaboración con el Prof. Sarel Fleishman, los científicos desarrollaron un novedoso tratamiento genético que ha mostrado resultados prometedores en modelos de ratones, con el potencial de prolongar la vida y mejorar la función cerebral en casos graves.

La familia Macres, profundamente involucrada en el trabajo del Prof. Futerman desde hace más de 25 años, ve hoy el impacto de su compromiso inquebrantable. "Esta innovadora terapia génica para la forma de Gaucher que se llevó a su hijo representa una especie de cierre para mí", compartió el Prof. Futerman, conmovido. 

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